После открытия программируемых ферментов, разрезающих ДНК, называемых «Фанзоры», ученые обнаружили, что такие генетические «ножницы» есть у множества видов, что открыло огромные возможности для разработки новых лекарств, генной терапии и биотехнологий. Ученые из Института исследований мозга Макговерна при Массачусетском технологическом институте (MIT) обнаружили более 3600 видов фанзоров. Эти РНК-управляемые ферменты можно запрограммировать на разрезание ДНК в целевых участках, редактируя гены, как бактериальный фермент Cas9 в CRISPR.


Использование программируемых резчиков ДНК в сложных клетках, таких как амеба, может изменить правила игры в медицине.

Почему это так важно? Фанзоры, которые исследователи теперь обнаружили у различных видов, от грибов до моллюсков, происходят от эукариот. Cas9, с другой стороны, обнаруживается в более простых прокариотических клетках.

Таким образом, хотя более простые клетки, такие как бактерии, далеки от человека на эволюционном древе, CRISPR — кластеризованные короткие палиндромные повторы с регулярными интервалами — сыграл огромную роль в «исправлении» генетических заболеваний и разработке диагностических систем и считается одним из величайших открытий современной медицины.

Использование Фанзоров аналогичным образом может оказать еще большее влияние просто потому, что эти генетические ножницы больше соответствуют нашему клеточному строению.

«Люди уже давно ищут интересные инструменты в прокариотических системах, и я думаю, что результаты были невероятными», — сказал научный сотрудник McGovern Джонатан Гуттенберг. «Эукариотические системы — это действительно совершенно новое место для работы».

CRISPR — это хорошо известный механизм защиты бактерий, используемый для защиты от чужеродных элементов и сохранения генетического кода организма. Фанзоры, скорее всего, развились в эукариотических клетках посредством вирусной передачи или симбиотических бактерий, в частности бактериального фермента TnpBs, и были законсервированы из-за своей полезности.

Из-за сложности структур эукариотических клеток этот фермент приобрел уникальные характеристики, такие как способность проникать в ядро ​​для доступа к ДНК.

Из-за этого фанзоры кажутся более точными в своих целях по разрезанию ДНК по сравнению с TnpB. Таким образом, генная терапия имеет большой потенциал в будущем.

«Биология, управляемая РНК, позволяет создавать действительно простые в использовании программируемые инструменты», — сказал исследователь Макговерна Омар Абудайе. «Поэтому, чем больше мы сможем найти, тем лучше». Открытие всего эукариотического сообщества для этих типов РНК-управляемых систем даст нам много возможностей для работы. "

Исследование было опубликовано в журнале Science Advances.